Opal Sandy och hennes storasyster har en defekt i den så kallade otof-genen, vilket leder till dövhet. När flickan var omkring ett år valde föräldrarna efter stor vånda att låta henne behandlas med genterapi i det högra örat, berättar de för BBC.
Nu beskriver de resultatet som förbluffande.
Den felaktiga genen i innerörat ersattes med en fungerande kopia, som levererades in i cellerna med hjälp av ett ofarligt virus. I det högra örat fick hon traditionell behandling med ett cochleaimplantat.
Efter bara några veckor kunde flickan höra handklappningar. Sex månader efter behandlingen hade hon nästan normal hörsel, kunde till och med höra viskningar och hade börjat säga ord som ”mamma” och ”pappa”.
Försöket är en del av en studie som görs på patienter i Storbritannien, USA och Spanien, och presenterades av en amerikansk organisation för genterapi. Även i Kina pågår liknande forskning för behandling av patienter med defekta otof-gener.
Experterna hoppas att genterapin ska kunna användas för andra typer av dövhet. Över hälften av hörselbortfallen hos barn uppges ha en genetisk orsak, och i dag får de ofta ett cochleaimplantat som skickar elektriska signaler till hörselnerven och förbigår de defekta delarna i örat, en apparat som måste bytas ut flera gånger.
Det är dock viktigt för barnens skull att behandla dem så tidigt som möjligt, helst före tre års ålder, eftersom hjärnan är som mest anpassningsbar då.
