Omkring 50 000 människor i Sverige har typ 1-diabetes. De flesta behandlas med insulin via spruta eller pump för att hålla blodsockret under kontroll. De som har svår diabetes kan få göra en transplantation med insulinproducerande celler.

Men det kommer med ett pris: de måste ta immundämpande läkemedel resten av livet för att kroppen inte ska stöta bort cellerna. Det ökar risken för biverkningar i form av bland annat infektioner, cancer och njursvikt.

– I många fall är det bättre att fortsätta leva med sin diabetes, säger Per-Ola Carlsson, som är professor i medicinsk cellbiologi på Uppsala universitet och överläkare i endokrinologi och diabetologi vid Akademiska sjukhuset i Uppsala.

Hans forskargrupp har lyckats med något helt nytt: de har transplanterat insulinproducerande celler som har genförändrats för att inte bli upptäckta av immunförsvaret. Det är första gången det görs på människor. Forskarna har fått tillstånd att testa metoden på två personer.

En patient i 40-årsåldern från Mälardalen har fått de genförändrade cellerna placerade i underarmens muskler. Patienten har inte fått några läkemedel som dämpar immunsystemet.

– Det har gått en dryg månad, cellerna lever och producerar insulin. Patientens kropp har inte stött bort cellerna vilket normalt sker inom någon vecka. Patienten mår bra, säger Per-Ola Carlsson.

– Men patienten har bara fått en liten mängd celler för att vi ska se om metoden är säker. Diabetessjukdomen har inte påverkats.

Cellerna kommer från en avliden donator. Forskarna har med hjälp av gensaxen Crispr-Cas12b och en så kallad lentivirusvektor förändrat ytan på cellerna så att immunförsvaret inte identifierar dem som främmande. Crispr är ett slags redigeringsverktyg som gör det möjligt att göra mycket exakta förändringar i arvsmassan.

– En del kallar de nya cellerna för ”stealth cells” eftersom de är designade för att undvika upptäckt och attack av immunförsvaret. Det påminner om flygplan och fartyg som är designade för att undvika bland annat radar.

Nästa steg i forskningsprojektet i Uppsala är att genomföra försök med celler som odlats fram utanför kroppen, eftersom antalet donerade celler är begränsat.

– Vi behöver en stor mängd celler för att det här ska kunna bli en behandling, säger Per-Ola Carlsson.

Forskargruppen samarbetar med företaget Sana Biotechnology, som nu med hjälp av stamceller försöker utveckla insulinproducerande celler med samma genförändring. Flera andra företag forskar inom samma område.

För att den nya cellterapin ska kunna bli en effektiv och säker behandling krävs sedan flera studier.

– Om man lyckas och studierna visar fortsatta goda resultat har vi en potentiell botande behandling för nästan alla med typ 1-diabetes. Det kanske kan finnas tillgängligt inom 5-10 år. Det är otroligt spännande, säger Per-Ola Carlsson.

Han kommer att presentera sina resultat, som ännu inte är granskade av andra forskare, på en diabeteskongress senare i vår.

Forskningen är finansierad av stiftelsen Helmsley, och sker i samarbete med läkemedelsföretaget Sana Biotechnology. Barndiabetesfonden och Diabetesfonden är med och finansierar teamets infrastruktur och personal.

Fakta.Diabetes.

Det finns två huvudtyper av diabetes: typ 1 och typ 2.

Typ 1-diabetes, även kallad ungdomsdiabetes, uppstår när kroppens immunförsvar förstör de insulinproducerande cellerna, vilket gör att den drabbade blir beroende av dagliga insulininjektioner.

Typ 2-diabetes, eller åldersdiabetes, beror på insulinresistens där kroppens celler inte kan använda insulin effektivt. Insulin reglerar halten av blodsocker i kroppen. Insulinresistens är ofta kopplat till livsstilsfaktorer.

Cirka 90 procent av av de drabbade i Sverige har typ 2-diabetes.

Källa: Diabetesfonden, Vårdguiden 1177.se m.fl.

Läs mer:

Anna Bratt: Det vet vi om virusutbrottet i Kina

Årets största vetenskapliga genombrott

Share.
Exit mobile version